Burosumab 주사제(품명: 크리스비타주사액)

1. 허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함. - 아 래 - 가. 투여대상 및 시작기준 기존 치료제(활성형 vitamin D 제제 등)를 6개월 이상 지속 투여하였음에도 적절하게 조절되지 않는 만 1세∼만 12세 X염색체 연관 저인산혈증성(XLH) 구루병 환자(단, 만 12세 초과 만 18세 미만인 경우 방사선학적 검사로 골성장 진행이 확인되어 약제 반응이 있을 것으로 판단되는 경우 포함)로 다음의 조건을 모두 만족하는 경우 - 다 음 - 1) 임상 증상(하나 이상 만족) - 성장지연, 치아이상, 하지골변형, 두개골 조기융합, 두개골 내 압력 상승 등 2) 방사선학적 검사 - RSS(rickets severity score) 2점 이상 3) 생화학적 검사(모두 만족) - 저인산혈증(3.0mg/dL 미만) - 신장 인 소실 확인(TmP/GFR 참고치 미만) - 정상 혈청 크레아티닌 4) 유전자 검사 - PHEX gene mutation 확인 나. 제외대상 다음의 조건 중 어느 하나라도 해당하는 경우 투여시작 대상에서 제외함 - 다 음 - 1) Tanner stage ≥ 4점 2) 신장(Height) > 연령 및 성별에 대한 50번째 백분위수 3) 12개월 이내 성장 호르몬 치료를 받은 경우 4) 부갑상선호르몬(Parathyroid hormone) > 19 pmol/L(180 pg/mL) 5) 저칼슘혈증, 고칼슘혈증 6) Grade 4 이상의 신석회증(nephrocalcinosis) 다. 평가방법 매 12개월마다 반응평가(RSS, 방사선학적 검사, 생화학적 검사)를 실시하여야 함 라. 중지기준 1) 치료 시작 후 매 12개월 간격의 반응평가 결과가 다음 중 어느 하나라도 해당하는 경우 - 다 음 - 가) RSS(rickets severity score) (1) 1차 반응평가(치료시작 후 12개월)에서 RSS 점수가 치료시작 시점보다 개선되지 않은 경우 또는 (2) 이후 반응평가에서 1차 반응평가 시의 개선된 RSS 점수가 유지되지 않은 경우 나) 생화학적 검사 결과가 치료시작 기저치 대비 개선되지 않은 경우(하나 이상 해당) (1) 혈청 인 수치 감소 (2) TmP/GFR 감소 다) 부갑상선기능항진증(hyperparathyroidism) 라) 신석회증(nephrocalcinosis) 마) 방사선학적 평가로 새로 발생한 골절 또는 가골절 확인 2) 지속투여 중 만 18세가 된 성인 환자 3) 기타 위원회에서 투여 중지가 필요하다고 판단되는 경우 마. 동 약제의 요양급여 인정여부에 대하여 사전 신청하여 승인 받은 경우에 한하여 인정함. 단, 사전신청서 제출 후 즉시 투여하는 경우는 추후 승인 시 종전 투여분을 소급 인정함. 2. 투여 및 약제 관리 가. 원내투여를 원칙으로 함. 다만, 의사는 자가투여 적용의 타당성(즉각적인 용량 변경이 필요 없는 경우 등)을 판단하여 안정된 질병활동도를 보이고 부작용이 없는 환자에서 투여방법에 대해 적절하게 교육 받았을 경우에만 자가 투여를 인정하며, 장기처방 시 1회 처방기간은 최대 4주 분까지로 함. 나. 약제 투여기간 및 관리 등의 확인을 위한 ‘환자용 투약일지’를 환자가 작성하고 이를 요양기관이 관리하여야 함. 3. 크리스비타주의 사전승인을 위한 방법·절차 및 위원회 구성 등에 대한 세부사항은 건강보험심사평가원장이 정하고, 동 약제의 고시 적용에 있어 의학적 판단이 필요한 사항은 건강보험심사평가원장이 정하는 위원회 결정에 따름.