Asfotase alfa 주사제(품명: 스트렌식주40mg/mL 등)

저인산효소증으로 확진된 경우

다음 중 1개 이상에 해당하는 경우

1) 발달 평가(K-DST(한국형 영유아 발달선별검사) 대근육 발달부분)에서 해당 나이의 운동발달단계에 도달하지 못한 경우

2) 지속적이거나 반복적인 근골격계 통증이 환자의 삶의 질에 심각한 영향(PedsQL; Pediatric Quality of Life inventory)을 주거나 두 종류 이상의 진통제에도 불구하고 완화되지 않는 경우

다음 중 1개 이상에 해당하는 경우

1) 다른 사람이나 보조 기구의 도움이 없이 300m 이상은 걸을 수 없는 등 운동성의 제한을 보이는 경우(Bleck Ambulation Efficiency Scoring 1∼6)

2) 지속적이거나 반복적인 근골격계 통증이 환자의 삶의 질에 심각한 영향(PedsQL)을 주거나 두 종류 이상의 진통제에도 불구하고 완화되지 않는 경우

다음 중 1개 이상에 해당하는 경우(단, 투여 5년 후에는 연령별 중지 기준에 따름)

1) 중대한 이상반응이 있는 경우

2) 다른 생명을 위협하는 진행성 질환으로 진단받은 경우

3) 치료 시작 2년 이후에도 호흡보조장치를 유지하는 경우

다음 중 2개 이상에 해당하는 경우

1) 키의 소실이 일어나거나 백분위선 내에서의 성장을 유지하지 못한 경우(5% 이상 감소)

2) 6분보행검사에서 개선이 없거나 기대치를 달성하지 못한 경우(치료 전 검사 대비 <25m 또는 <10% 증가) 혹은 Bleck 점수가 1단계 이상 하락한 경우

3) 진통제 투여 횟수의 유의한 감소를 달성하지 못했거나 PedsQL로 측정한 삶의 질에서 개선을 달성하지 못한 경우

아래 중 1개 이상에 해당하는 경우

1) 3년 간 골절이 지속된 경우

2) 6분보행검사에서 개선이 없거나 기대치를 달성하지 못한 경우(치료 전 검사대비 <25m 또는 <10% 증가) 혹은 Bleck 점수가 1단계 이상 하락한 경우

3) 진통제 투여 횟수의 유의한 감소를 달성하지 못했거나 삶의 질 개선의 기대치를 달성하지 못한 경우※

※ 삶의 질 개선의 기대치를 달성하지 못한 경우: Brief Pain Inventory 2점 이하 개선이면서 EQ-5D-5L 0.15점 이하 개선