Migalastat 경구제(품명: 갈라폴드캡슐)
미갈라스타트염산염
고시 제2025-129호 (약제) · 게시 2025-08-01 · 시행 2025.8.1.
출처: 건강보험심사평가원 보험인정기준(보건복지부 고시) · 개정 · 2026-10-03 모음
고시 원문
허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함. - 아 래 - 가. 투여대상 ○ 순응변이가 확인된 성인 또는 45kg 이상의 12세 이상 청소년의 파브리병 환자로서 다음 조건을 모두 만족하는 경우 - 순응변이 목록은 식약처 허가사항에 따라 www.galafoldamenabilitytable.com의 순응변이 목록표에서 확인함. - 다 음 - 1) 다음 요건 중 어느 하나(①∼⑨항 중 최소 1개)에 해당하는 파브리병 관련 임상 증상 또는 징후를 보이며, 기타 원인이 배제된(감별진단 된) 환자로서, 2) 백혈구 또는 피부섬유아세포 등에서 α-galactosidase A 활성도가 감소하고 유전자검사로 파브리병이 확진된 경우 (단, 특징적인 임상 증상을 보이지만 α-galactosidase A의 활성도 감소가 확인되지 않는 여성 환자의 경우 유전자 검사로 확진할 수 있음) (표생략 : 관련 표는 첨부파일의 고시 제2025-129호를 참고하시기를 바랍니다.) 나. 투여방법 ○ 효소대체요법(agalsidase alfa, agalsidase beta)과 병용투여는 인정하지 아니함. 다. 평가방법 ○ 이 약 치료 시작 전 최초 평가를 실시하며, 이후 매 6-12개월 간격으로 신기능 검사(사구체여과율 등), 심기능 검사(EKG 등) 등을 통해 약제 투여 효과에 대해 종합적으로 평가토록 함.. 라. 장기처방 시 1회 처방기간은 퇴원할 경우 및 외래의 경우에는 최대 30일분까지로 함. 다만, 최초 투약일로부터 6개월 이후에 질병상태가 안정적이고 부작용이 없는 환자의 경우 최대 60일분까지 인정함.
첨부 원문 보기 — 고시 전문 · 표 1개
[239] 기타의 소화기관용약
[239] Migalastat 경구제 (품명: 갈라폴드캡슐)
허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.
- 아 래 -
가. 투여대상
○ 순응변이가 확인된 성인 또는 45kg 이상의 12세 이상 청소년의 파브리병 환자로서 다음 조건을 모두 만족하는 경우
- 순응변이 목록은 식약처 허가사항에 따라 www.galafoldamenabilitytable
.com의 순응변이 목록표에서 확인함.
- 다 음 -
1) 다음 요건 중 어느 하나(①∼⑨항 중 최소 1개)에 해당하는 파브리병 관련 임상 증상 또는 징후를 보이며, 기타 원인이 배제된(감별진단 된) 환자로서,
2) 백혈구 또는 피부섬유아세포 등에서 α-galactosidase A 활성도가 감소하고 유전자검사로 파브리병이 확진된 경우 (단, 특징적인 임상 증상을 보이지만 α-galactosidase A의 활성도 감소가 확인되지 않는 여성 환자의 경우 유전자 검사로 확진할 수 있음)
항목 | 요건 | |
신장※ | ① 사구체 여과율 감소 (30≦eGFR<90ml/min/1.73m2(adjusted for age>40)에 2회 이상 해당하는 경우) | |
남성 | ② 미세알부민뇨(>30mg/g) (최소 24시간 간격 2회 이상 검출) | |
③ 알부민뇨(>20㎍/min) (최소 24시간 간격 2회 이상 검출) | ||
④ 단백뇨(>150mg/24hr) | ||
여성 | ⑤ 진행의 임상적 증거를 동반한 단백뇨(>300mg/24hr) | |
심장 | ⑥ MRI나 심초음파로 입증된 좌심실 비대(좌심실벽 두께>12mm) (단, 고혈압이 동반된 환자의 경우 동 약제 투여 전 최소 6개월의 혈압 치료가 선행되어야 함) 등 | |
⑦ 임상적으로 유의한 부정맥 및 전도장애 등 | ||
신경 | ⑧ 객관적 검사로 입증된 뇌졸중이나 일과성허혈발작 등 | |
통증 | ⑨ 항뇌전증약과/또는 최대용량의 진통제(NSAIDs 등)를 사용함에도 조절되지 않는 만성 신경병증성 통증(지속 투여를 위해 진료기록 등을 통해 약제 효과가 지속적으로 입증되어야 함) 등 | |
※ 신장의 경우, 기타 원인과의 감별진단을 위해 생검을 통한 확진을 권장함.
나. 투여방법
○ 효소대체요법(agalsidase alfa, agalsidase beta)과 병용투여는 인정하지 아니함.
다. 평가방법
○ 이 약 치료 시작 전 최초 평가를 실시하며, 이후 매 6-12개월 간격으로 신기능 검사(사구체여과율 등), 심기능 검사(EKG 등) 등을 통해 약제 투여 효과에 대해 종합적으로 평가토록 함..
라. 장기처방 시 1회 처방기간은 퇴원할 경우 및 외래의 경우에는 최대 30일분까지로 함. 다만, 최초 투약일로부터 6개월 이후에 질병상태가 안정적이고 부작용이 없는 환자의 경우 최대 60일분까지 인정함.
심평원 첨부파일 고시 제2025-129호 Migalastat 경구제.hwp의 글자·표를 옮겼습니다(표 모양은 원본과 다를 수 있음). 원문 사이트의 깨진 기호(？)가 첨부에는 제대로 적혀 있기도 합니다. 원본 받기(HWP)
보건복지부 고시 원문을 그대로 옮긴 것이며 급여 여부를 판정하지 않습니다. 심사지침·행정해석은 포함하지 않았습니다. 기준은 매달 바뀔 수 있으니 최신 여부는 심평원 보험인정기준에서 확인하세요.
이 기준이 붙는 약성분 1 · 제품 1
이 약의 급여기준 1
- 미갈라스타트염산염migalastat hydrochloride제품 1
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