Vutrisiran sodium주사제(품명: 암부트라프리필드시린지주)

1. 허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함. - 아 래- 가. 투여대상 말초 또는 자율 신경병증의 증상이 있는 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(TTR-FAP: Transthyretin Familial Amyloid Polyneuropathy) 환자 중 1) 또는 2)에 해당하면서 다음 조건을 모두 만족하는 경우 1)1단계※ 환자 중 Tafamidis meglumine 투여에도 효과가 불충분하거나 금기 또는 부작용 등으로 투여가 불가능한 경우 2) 2단계※ 환자 - 다 음 - 1) 조직검사에서 아밀로이드 침착 확인 2) 유전자검사에서 트랜스티레틴 유전자의 변이 확인 ※ TTR-FAP stages of disease(ATTReuNET) Stage 0 - Asymptomatic Stage 1 - Mild, ambulatory, symptoms at lower limbs limited Stage 2 - Moderate, further neuropathic deterioration, ambulatory but requires assistance Stage 3 - Severe, bedridden/wheelchair-bound with generalized weakness 나. 제외대상 1) 간이식을 받은 경우 2) NYHA(New York Heart Association) class > II 다. 평가방법 6개월 간격으로 질병 Stability에 대한 평가(NIS-LL, mBMI, PND score 등)를 시행하여야 함. 라. 중지기준 1) 평가 결과 2회 연속 직전 NIS-LL 점수보다 2점 이상 악화된 경우 2) 3단계※로 진행된 경우 2.유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(hATTR)에 Tafamidis 경구제(품명: 빈다맥스캡슐61밀리그램)와의 병용투여는 인정하지 아니함. 3. 동 약제는 최초 투여 시 투여대상, 지속투여 및 투여중단 시 반응평가 등에 대한 객관적 자료(진료기록부, 조직검사결과지, 유전자검사지 등)를 반드시 제출하여야함. 4. 암부트라프리필드시린지주의 사후관리를 위한 방법·절차 및 위원회 구성 등에 대한 세부사항은 건강보험심사평가원장이 정하고, 동 약제의 고시 적용에 있어 의학적 판단이 필요한 사항은 건강보험심사평가원장이 정하는 위원회 결정에 따름.